Плацебодан еш айырмашылығы жоқ: aTyr Pharma компаниясының дәрісі неге сәтсіз шықты
Қыркүйекте биотехнологиялық aTyr Pharma компаниясы өкпе саркоидозы бар науқастарға арналған жаңа дәрісінің соңғы клиникалық сынақтары күткендей нәтиже бермегенін хабарлады. Препараттың әсері плацебодан көп айырмашылық көрсетпеді. 15 қыркүйекте компания акциялары бір күнде 83%-ға құлады. Бұл — aTyr Pharma-ның алғашқы сәтсіздігі емес: жеті жыл бұрын қатерлі ісікке қарсы дәрі сынағы да нәтижесіз болып, компанияның құны екі есеге жуық төмендеген еді.
Иммунитетті өзгерту идеясы
aTyr Pharma 2005 жылы Скриппс ғылыми институтының ғалымдары Пол Шиммель мен Сян-Лэй Ян тарапынан құрылған. MarketWatch-тың мәліметінше Нобель сыйлығының лауреаты Брюс Бейлер де компанияның теңқұрушысы ретінде аталады. Шиммель мен Ян аминқышқылдарын дұрыс тасымалдаушы РНҚ-ға (тРНҚ) қосуға көмектесетін ерекше ферментті зерттеген. Ғалымдар осы ферменттің иммундық жүйеге әсер ету арқылы түрлі ауруларды емдеуге көмектесуі мүмкін деп болжаған.
Осы идея aTyr Pharma-ның зерттеулерінің негізі болды. Компания иммундық жүйенің «бұзылған» жұмысына байланысты ауыр ауруларға қарсы дәрілер әзірлеуді мақсат етті. Олардың арасында бұлшықет дистрофиясы, өкпе және бауыр аурулары, сондай-ақ қатерлі ісік бар.
Бастапқыда компания өз жұмысын гранттар мен венчурлық қорлардың (Alta Partners, Cardinal Partners, Polaris Ventures) инвестициялары арқылы қаржыландырды. 2015 жылы IPO өткізіп, 6,16 млн акцияны әрқайсысын $14 бағамен сатқан. 2017 жылдың күзіне қарай компания акциялары $88-ға дейін өсті — бұл ерте зерттеу кезеңіндегі оң нәтижелермен байланысты болды.
Алайда 2018 жылы компания қатерлі ісікке қарсы жобасын тоқтатты: дәрі зертханалық сынақтарда-ақ нәтиже бермеген. Осыдан кейін aTyr Pharma акциялары күрт арзандады.
Соңғы үміт
Сол кезден бері компания тек өкпе ауруларына бағытталған бір бағдарлама қалдырды. Оның басты әзірлемесі — эфзофитимод препараты. Бұл дәрі өкпенің саркоидозымен ауыратын адамдарға арналған. Аурудың бұл түрі өкпе тінін қабындырып, тыныс алуды қиындатады.
Қазір мұндай науқастар ұзақ уақыт бойы стероидтық қабынуға қарсы дәрілер ішуге мәжбүр, ал бұл өз кезегінде жанама әсерлер тудырады. aTyr Pharma эфзофитимод стероидтардың мөлшерін айтарлықтай азайта алады деп мәлімдеді. Соңғы клиникалық сынақтардың нәтижелері 2025 жылдың қыркүйегінде жарияланды.
Уолл-стрит бұл нәтижелерді асыға күтті. Freedom Broker тамыздағы есебінде: «Бұл кезең компанияның болашақ стратегиясын анықтайтын шешуші сәт болады», — деп жазды. Jeffries инвестициялық банкі тіпті компания акцияларының мақсатты бағасын 90%-ға көтеріп, aTyr Pharma-ны сатып алуға кеңес берді.
Бірақ нәтиже көңіл көншітпеді: эфзофитимод қабылдаған науқастардағы стероид мөлшері азайғанымен, плацебо қабылдағандарда да дәл сондай төмендеу байқалды.
Freedom есебінде: «Плацебо тобындағы 40% пациенттің стероидты мүлде тоқтатуы — зерттеушілер үшін күтпеген жағдай болды. Медициналық тәжірибеде мұндай көрсеткіш әдетте 10–15%-дан аспайды», — делінген.
Алдағы қадамдар
Нәтижелер жарияланған соң, 15 қыркүйекте aTyr Pharma акциялары бір күнде 83%-ға құлап, $1-ға түсті, кейін тағы $0,7-ға дейін төмендеді.
Кейбір талдаушылар компания рейтингін төмендетті. Freedom ұсынысын «сатып алудан» «ұстауға» өзгертті және мақсатты бағаны 9,5 есе азайтып, $1 деп белгіледі. Cantor Fitzgerald және Leerink Partners сарапшылары да осындай бейтарап ұстаным ұстанды.
Тесттің сәтсіздігінен кейін компания инвесторларды бұрынғы зерттеу нәтижелері бойынша адастырған-адастырмағанын анықтау үшін Hagens Berman заң фирмасы тергеу бастады.
aTyr Pharma өз кезегінде эфзофитимод тиімді деп санайды және реттеуші органмен дәрінің болашақ тағдырын талқылауға ниетті. Freedom есебі бойынша, бұл кездесу 2026 жылдың алғашқы тоқсанында өтуі мүмкін.
Дегенмен сарапшылар терапияның мақұлдану ықтималдығы төмендеді деп санайды. Freedom-ның болжамынша компанияның алғашқы табысы 2027 жылы шамамен $30 млн-нан аспайды (бұрын $59,6 млн деп күтілген).
Cantor Fitzgerald сарапшысы Куршидтің пікірінше компания реттеушілерге дәрінің артықшылығын дәлелдеуде қиындыққа тап болуы мүмкін.
H.C. Wainwright сарапшылары сәл оптимистік көзқараста: «Эфзофитимод зерттеудің басты мақсатына жетпесе де, ол науқастардың жалпы жағдайын жақсартып, жөтел, ентігу және шаршау сияқты белгілерді азайтты», — деп жазды олар.
aTyr Pharma қазір эфзофитимодты тағы бір ауру — дәнекер тіннің аутоиммунды зақымдануы (склеродермия) бар пациенттерде сынап жатыр. Бұл зерттеу екінші кезеңде. Бірақ сарапшылардың пікірінше бұл бағыттың да тәуекелі жоғары.
