Шағын биотехнологиялық компанияның акциялары күрт қымбаттады: АҚШ оның гендік терапиясын мақұлдады. Тағы кім пайда көре алады?

17 қыркүйекте шағын капиталды биотехнологиялық компания Ultragenyx Pharmaceutical-тің акциялары Nasdaq биржасында шамамен 13 пайызға қымбаттады. Компания былай деп хабарлады: АҚШ Азық-түлік және дәрі-дәрмек басқармасы (FDA) адамдардың қабілеттерін біртіндеп жоғалтып, ақырында өлімге әкелетін сирек туа біткен жағдайға арналған гендік терапиясын мақұлдады.

Ultragenyx акциялары 17 қыркүйектегі сауда кезінде 12,6 пайызға өсіп, 14,5 долларға дейін көтерілді. 18 қыркүйектегі алдын ала саудада акция бағасы өсуді жалғастыруда.

Инвесторлар компанияның АҚШ-тың FDA реттеушісі Fayuvi препаратын — Санфилиппо синдромының A түріне арналған әлемдегі алғашқы гендік терапияны мақұлдағаны туралы хабарламасына реакция білдірді. Бұл сирек кездесетін жағдай күрделі көмірсуларды ыдыратуға жауапты ферменттің туа біткен тапшылығынан пайда болады. Нәтижесінде бұл көмірсулар жасушаларда жиналып, орталық жүйке жүйесінің прогрессивті зақымдануына, когнитивтік, сөйлеу және моторлық функциялардың жоғалуына әкеліп соғады — және ақырында мерзімінен бұрын өлімге әкеледі.

Fayuvi Ultragenyx компаниясының өз ішінде әзірленбеген. Компания қаржылық қиындықтарға байланысты клиникалық сынақтарды жалғастыра алмаған кішігірім капиталды Abeona Therapeutics фирмасынан (сол кезде ABO-102 деп аталған) оның жаһандық құқықтарын сатып алды. Сатып алушы сынақтарды аяқтап, терапияны тіркеуге міндеттеніп, ал Abeona өз кезегінде оның сатылымынан 10 пайыздық роялти алу құқығын алды. Дәрі мақұлданғаннан кейін оның акция бағасы да өсті: 17 қыркүйекте 4 пайызға; ал жұма күні нарық алдындағы саудада тағы 4 пайызға.

Жаңа дәрі өмірде бір рет тамыр ішіне беріледі; ол жетіспейтін геннің функционалдық көшірмесін жеткізу үшін адено-ассоциацияланған вирустық векторды пайдаланады. Бұл – вирусты негізге алған жеткізу жүйесі, ол сау гендерді жасушаларға жеткізу үшін қолданылады. Abeona бұл жүйені Regenxbio-дан лицензиялады, оның акциялары 17 қыркүйекте 3 пайызға өсті — және 18 қыркүйекте өсуін жалғастырды. Осы жүйе әлемдегі ең қымбат дәрілердің бірі — фармацевтикалық алып Novartis компаниясының омыртқа бұлшықет атрофиясын (SMA) емдеуге арналған Zolgensma препаратын әзірлеуде қолданылды.

Fayuvi екінші тіркелген гендік терапия ретінде мақұлданғаннан кейін, Ultragenyx баспасөз хабарламасына сәйкес, басымдықты қарау ваучерін алды. Бұл FDA жүргізетін ынталандыру шарасының бір түрі: реттеуші бұл ваучерді сирек кездесетін балалар ауруларын емдеуге, тропикалық инфекцияларды немесе биологиялық терроризмге қарсы шараларды әзірлеуге табысты дәрі-дәрмек жасаған компанияларға береді.

Бұл ваучер олардың тағы бір өнімін мақұлдауды жеделдетуге немесе оны сатуға пайдаланылуы мүмкін. Фармацевтикалық компаниялар оны 150–300 миллион долларға дейін сата алады. Мысалы, биыл Jazz Pharmaceutical өз ваучерін 200 миллион долларға, ал Fortress Biotech өз ваучерін 205 миллион долларға сатты. 2025 жылғы деректерге сүйенсек, ең қымбат сатып алу 2015 жылы жүзеге асты. Сол кезде фармацевтикалық алып AbbVie United Therapeutics компаниясынан ваучерді 350 миллион долларға сатып алды.

Жыл басынан бері Ultragenyx акциялары 37 пайызға құлдырады.

Негізгі құлдырау қыркүйектің басында болды, сол кезде компания Ангельман синдромын емдеуге арналған эксперименттік терапиясының клиникалық сынақтары сәтсіз аяқталғанын жариялады. Бұл жағдай сондай-ақ генетикалық мутациямен байланысты және когнитивтік бұзылыстармен, моторикалық бұзылыстармен, тепе-теңдік мәселелерімен және әлсірететін ұстамалармен сипатталады.

Уолл-стритте Ultragenyx компаниясының болашағына қатысты пікірлер бөлініп отыр: он талдаушы оның акцияларын сатып алуды ұсынса, тағы он талдаушы оларды ұстап тұруды ұсынады. Алайда бір ай бұрын, Ангельман синдромын емдеудің сәтсіздігіне дейін акцияларға 18 «сатып алу» және небәрі екі «ұстау» рейтингісі берілген еді. Орташа мақсатты баға – 25,74 АҚШ доллары, бұл соңғы жабылу бағасына негізделіп, шамамен 78 пайыз өсу әлеуетін көрсетеді.