Sarepta фармкомпаниясының акциялары екінші пациенттің қайтыс болуынан кейін құлдырады
16 маусымда Sarepta Therapeutics — сирек кездесетін генетикалық ауруларға қарсы дәрі-дәрмек әзірлейтін small-cap биотехнологиялық компанияның акциялары 42% құлдырап, соңғы тоғыз жылдағы ең төменгі деңгейге түсті. Бұл екінші пациенттің өлімі туралы хабармен байланысты болды: екі жасөспірім де Дюшеннің бұлшықет дистрофиясына қарсы Elevidys препаратын қабылдаған. Енді компания кіріс бойынша болжамын қайтарып алды, ал сарапшылар нарықтағы үлесінің қысқаруы мүмкін екенін ескертуде.
Егжей-тегжейлі
Sarepta Therapeutics акциялары 16 маусым, дүйсенбі күні Нью-Йорк биржасында 42%-ға арзандап, $20,94 деңгейіне түсті. Бұл соңғы тоғыз жылдағы ең төменгі баға болды. 17 маусым күні премаркетте компания акциялары бастапқыда шығынның бір бөлігін қайтарып, бір мезетте 4,8%-ға өскенімен, кейіннен бұл өсім аздап төмендеумен ауысты.
Бағаның құлдырауына себеп — компанияның Elevidys деп аталатын препаратымен емделген пациенттің екінші өлімі туралы хабары болды. Бұл препарат Дюшеннің миодистрофиясына — бұлшықеттер әлсіреп, адам біртіндеп жүру, тұру және тіпті тыныс алу қабілетін жоғалтатын генетикалық ауруға қарсы бағытталған. Қайтыс болған пациент — 15 жастағы жасөспірім: препаратты қабылдағаннан кейін оның бауыры істен шыққан, деп хабарлайды Reuters Sarepta-ның инвесторлармен өткізген қоңырауына сілтеме жасап. Компания бірінші пациенттің қайтыс болғаны туралы үш ай бұрын — наурызда хабарлаған еді. Ол кезде қайтыс болған жасөспірім 16 жаста болған. Екі жасөспірім де препаратты алғаннан кейін 90 күн ішінде көз жұмды, деп нақтылады Reuters.
Екінші пациенттің өлімінен кейін Sarepta өздігінен жүре алмайтын пациенттерге арналған терапияны тоқтатты. Сонымен қатар компания 2025 жылға арналған кіріс болжамын қайтарып алды, деп хабарлады компания басшылары инвесторлармен өткен кездесуде, деп жазады Barrons. 2025 жылы Elevidys қабылдаған пациенттердің 30%-ы өздігінен жүре алмайтындар болған, деп атап өтті Sarepta компаниясының бас директоры Дуглас Ингрэм Barron's келтірген сөзінде. Кездесуге қатысқан басқа бір компания басшысы (Barron's оның есімін атаған жоқ), Elevidys препараты тек жүре алатын пациенттерге сатылған жағдайда да компанияның табысты болып қала беретінін айтты.
Сарапшылар не дейді
Sarepta Therapeutics компаниясының даулы гендік терапиясын қабылдаған екінші пациенттің өлімі компанияның және тұтастай алғанда гендік терапия саласының болашағына күмән тудырады, деп жазады Barrons.
Компания наурыз айының ортасында бірінші пациенттің қайтыс болғанын хабарламай тұрып, сарапшылар биылғы Elevidys сатылымы $2 млрд-тан асады және бұл сома компанияның 2025 жылға арналған жалпы $3,1 млрд деп бағаланған кірісінің көп бөлігін құрайды деп күткен, деп жазады Barrons FactSet деректеріне сілтеме жасап.
Екінші пациенттің өлімі туралы хабарламадан кейін Needham сарапшысы Джил Блум Sarepta акцияларының мақсатты бағасын $125-тен $50-ге дейін, ал гендік терапиядан күтілетін кірісті $1,4 млрд-тан $969 млн-ға дейін төмендетті. «Біз бұл оқиға Elevidys препаратының нарықтан қайтарылу ықтималдығын арттырады деп санаймыз; дегенмен, бұл біз үшін екіталай сценарий», — деді ол. Сондай-ақ, ол соңғы бірнеше айда екінші өлімнің тіркелуі АҚШ-тың Азық-түлік және дәрі-дәрмек сапасын бақылау басқармасының (FDA) Elevidys-ті тек жүре алатын пациенттерге ғана қолдануға рұқсат беруіне алып келуі мүмкін екенін атап өтті. Соған қарамастан, ол компания акцияларын сатып алуға кеңес беруді жалғастырып отыр.
H.C. Wainwright & Co. инвестициялық банкінің сарапшысы Митчелл Капурдың айтуынша егер препараттың ұзақмерзімді қауіпсіздігін дәлелдейтін сенімді деректер болмаса — мысалы, өлім-жітім қаупі нөлге жуық екенін көрсетсе — пациенттер мен дәрігерлер Elevidys терапиясынан өз еркімен бас тартуы мүмкін, деп хабарлайды Barrons.
Sarepta Therapeutics акциялары жыл басынан бері 82,7%-ға төмендеді. MarketWatch көрсеткендей, компания акцияларының орташа мақсатты бағасы қазіргі деңгейден үш есе жоғары — $69,68. Sarepta-ны бақылайтын 28 сарапшының ішінен 18-і — сатып алуға, сегізі — ұстауға, ал біреуі — сатуға кеңес береді.
Препарат туралы не білу керек
Elevidys — АҚШ-та Дюшеннің миодистрофиясын емдеуге мақұлданған алғашқы гендік препарат. Оны көктамырға бір реттік енгізу арқылы қолданады, кейін Elevidys организмге микродистрофин деп аталатын, бұлшықет күшін сақтауға қажетті ақуызды өндіруге көмектеседі — дәл осы ақуыздың жетіспеушілігі бұлшықет әлсіздігіне алып келеді.
2023 жылы препарат тездетілген ішінара мақұлдаудан өтті, бірақ FDA кейбір мүшелері оның Дюшен ауруын емдеудегі тиімділігіне күмән келтірген болатын.
2024 жылдың маусымында FDA-ның биологиялық препараттарды бағалау және зерттеу орталығының директоры Питер Маркс препаратты дерлік барлық пациенттерге толық мақұлдады, дегенмен үш сарапшы тобы мен екі аға кеңесші Sarepta барлық жас топтары мен өздігінен жүре алмайтын пациенттер үшін тиімділік бойынша жеткілікті дерек ұсынбағанын айтқан еді, деп хабарлады Stat. Наурыз айында Маркс FDA-дан кетті. Оның орнына келген Винай Прасад Elevidys-тің мақұлдау аясын кеңейту шешімін сынға алды.
