Биотехнологиялық компания PepGen-нің акциялары шамамен 100 пайызға өсті. Уолл-стрит одан да үлкен әлеуетті көреді.

10 қарашада биотехнологиялық компания PepGen бұлшықет атрофиясының бір түріне арналған эксперименттік емдеудің орта кезеңдік сынағында мықты нәтижелер көрсеткеннен кейін оның акциялары 93 пайызға қымбаттады. Осы салада биотехнологиялық компания фармацевтикалық алып Novartis-пен бәсекелесіп жатыр, алайда оның зерттеулері сәтсіз аяқталды. Уолл-стрит PepGen акцияларының тағы 175 пайызға өсуі мүмкін деп есептейді.

PepGen акциялары 10 қарашада Nasdaq биржасында 93 пайызға өсіп, 4,6 долларға жетті. Бұл 2026 жылғы наурыз айының соңынан бері ең жоғары деңгей.

Инвесторлар компанияның 1-типті миотониялық дистрофиясы бар науқастарда сынап көрген PGN-EDODM1 емдеу әдісінің орта кезеңдік клиникалық сынақтарының мықты нәтижелеріне реакция білдірді. Бұл – тұқым қуалайтын ауру, онда бұлшықеттер жиырылғаннан кейін босаңсуға қиындық көріп, уақыт өте әлсіреп, атрофияға ұшырайды.

Сынақ нәтижелері бойынша эксперименттік дәрі қабылдаған науқастардың бұлшықеттеріндегі сплайсингті түзету орташа көрсеткіші 46,5 пайызға жетті — бұл дәріні қайта-қайта қолданудан кейін тіркелген ең жоғары көрсеткіш, деп хабарлайды баспасөз қызметі.

Бұл дәрі бұлшықет жасушаларындағы молекулалық зақымдануды кері қайтарады, деп түсіндіреді *Barron's*. Токсикалық РНҚ арқылы бұғатталған маңызды ақуыздар босатылғаннан кейін науқастардың жасушалары ақаулы ақуыздардың орнына қайтадан сау ересек бұлшықет ақуыздарын өндіре алады. Плацебо тобындағы науқастарда сплайсингті түзету орташа есеппен 6,8 пайызды құрады.

Biotech сондай-ақ басқа да көрсеткіштерде жақсартуларды атап өтті: қолдың қысу күші, 10 метрлік жүріп немесе жүгіріп өту тестінің нәтижелері және қолды ашу уақыты.

PepGen – миотониялық дистрофияның 1-типін емдеуге арналған препарат әзірлеп жатқан жалғыз компания емес. Мысалы, Dyne Therapeutics компаниясының дәрісі қазір клиникалық сынақтардың соңғы кезеңінде, ал Novartis компаниясының дәрісі осы ауруға арналған III кезең сынағының негізгі көрсеткішіне қыркүйекте жете алмады.

Сонымен бірге PGN-EDODM1 үшін орташа сплайсинг түзету көрсеткіші осы екі бәсекелес компанияның дәрілерінің нәтижелерінен жоғары болды, деп жазды Leerink Partners талдаушысы Джозеф Шварц (BioPharma Dive хабарлағандай ). Barron's мақаласына сәйкес, бұл нәтиже HC Wainwright сарапшысы Ананда Гхоштың 30 пайыздық межесінен де жоғары болды.

Бұл Шварцтың айтуынша, PepGen өз санатындағы ең үздік дәріге айналуы мүмкін, дегенмен ол әртүрлі клиникалық сынақтарды салыстыру мінсіз әдіс емес екенін қосады.

Oppenheimer сарапшысы Костас Билиурис бұл нәтижелерді биотехнология саласы үшін «ең жақсы сценарий» деп санайды.

Уолл-стрит компанияның болашағына әдетте оң көзқараспен қарайды: оның акцияларына талдаушылардың жеті «сатып алу» және бір «ұстау» ұсынысы берілген. Орташа мақсатты бағасы – 12,75 АҚШ доллары, бұл соңғы жабылу бағасынан 176 пайызға жоғары.